这篇文档主要讲了中国创新药“出海”过程中，从研发到上市各个阶段在工艺开发与生产（CMC）方面的要点和策略。具体内容如下：
1. 中国创新药“出海”现状：2020年起中国创新药进入“出海”爆发期，2023年尤为突出，交易数量和金额大幅增长，小分子药物、ADC产品、抗体和CAR - T细胞疗法等是主要“出海”的分子类型。中国药企选择“出海”，是因为国内市场规模有限，“出海”能接触更多患者、多样化监管框架、人才技术资源，还能多元化收入、降低市场风险。
2. 新药开发到上市各阶段的CMC策略
- 临床前研究阶段：要确定CMC策略、药代动力学等，其中细胞株开发和制剂开发很关键。细胞株开发可采用靶向整合技术、高通量系统；制剂开发要基于平台工艺经验，确定最优pH等，借助创新分析方法。
- IND申报阶段：提交新药临床研究申请时，要树立全球观念，编写中立的CMC申报资料，全面评估不同管辖区要求的差距。还要建立完善的首次人体试验（FIH）资料，加速早期制剂选择，比如优先考虑西林瓶、冻干制剂等。
- 临床研究阶段：临床研究阶段的CMC研发周期长且不确定，需要提前规划。临床I - II期要合理评估生产需求，前瞻性思考生产能力，明确制剂选择和剂量，采用灵活生产方式；临床III期则要提前制定工艺放大计划和技术转移策略。
- 商业化规模生产阶段：商业化生产阶段，分析方法验证、工艺表征与工艺验证很重要。分析方法验证前要评估稳健性，工艺表征要借助缩小模型、实验设计等方法，工艺验证需确定批次数量，最终提交法规监管审批。
3. 特定市场的新药上市考量：不同国家和地区对药品上市有特殊要求，如欧盟要明确质量授权人职责；美国要注意356h申请表、企业注册列名；英国脱欧后需单独申请上市许可、进行批检验；中国有关联审评，对原液、辅料、验证批次等有具体要求。
4. 总结与建议：创新药出海企业在立项阶段要有全球视野，建立全球人才体系和研发、生产及营销体系。初创企业可借助专业第三方机构。赛默飞Patheon™能为客户提供制药服务解决方案。
